细胞和基因疗法开发中的机遇和挑战

与Ger Brophy, Avantor’s Executive Vice President for Biopharma Production的访谈

驱动生物制药领域的最革命性的趋势之一是细胞和基因疗法。 根据《Gene Medicine》的报道，在1989年至2016年2月之间，进行了2300多次临床试验，其中一半以上处于第一阶段。

在最近的一次访谈中，Ger Brophy在讨论了几个关键趋势和挑战时，对生物工艺行业领域发表了自己的看法。

细胞和基因疗法，是希望还是炒作？

我认为这是一个非常令人兴奋的领域，而且我们看到的试验数量正在增加。 最令人兴奋的可能是因为该技术能够影响患者的生活。 是的，现在患者人数相对较少。 部分原因是生物制药研究人员和制造商希望与他们了解的少部分人打交道，而且在许多情况下，实际上并没有很多其他疗法可以选择。

我们看到这些公司现在正向更大的人群迁移-从白血病到现在的淋巴瘤。 从我们的角度来看，最终是多发性骨髓瘤。 如果这些患者开始从细胞和基因疗法中受益，我认为对其抱有希望是有道理的。

为什么细胞和基因疗法会更改生物制药行业的游戏规则？

改变游戏规则的是，你正在使用人体自身的系统，无论是来自细胞免疫系统，具有修复和替换缺陷的能力，或缺失基因的能力。 我们看到患者自己的免疫系统可用来对抗癌症。 CAR-T细胞疗法可以说是最个性化的药物之一。 提取，修饰，激活，扩增，纯化患者自身的T细胞，然后将其返回给患者。

在接受过急性淋巴细胞白血病治疗的首批患者中，有4，5、6年还活着并且很活跃。 我们提个性化医学已经很长时间了。如今，由于我们能理解疾病的发展和患者的反馈，我们可以根据我们的分子学知识中看到其真实切实的效果了。

请介绍下这个行业 - 现在什么样的公司在细胞和基因疗法领域工作，他们面临的主要挑战是什么？

细胞和基因治疗领域的许多先驱者都是小型生物技术创业公司。 逐渐的，我们看到越来越多的大型生物制药公司对此产生了兴趣。 诺华可能是其中最大的制药公司。 他从最早期开始，并成功获得了Kymriah的批准。 随着大公司的参与，我们期望他们将利用其体量来开发新的疗法，进行新的试验，并找到大规模生产这些疗法的方法。

最关键的两个挑战是量化和经济型。 如果我们大规模生产这些疗法，那么我们还可以安全地这样做吗？ 我们是否可以让这些疗法的费用低到让大部分患者所接受呢？

不确定因素和失败案例是整个流程需要考虑的重要因素。 如果我们可以改进无菌液体传输等技术，使用赋形剂技术进一步稳定这些技术，并使用分析技术来了解成功或失败的治疗方法，那么我们可以提高效率，降低风险并降低成本。

这就是Avantor可以帮助的地方，因为我们提供细胞培养成分，生产化学品和一次性用品技术来协助这些流程。 我认为我们的知识 - 细胞培养，技术开发，无菌液体转移，填充和产品完成，赋形剂以及这些技术的相关知识 - 对于帮助大规模推广这些技术将是很有价值的。